რიონცილი დამტკიცებულია სტეროიდული რეფრაქტერული მწვავე გადანერგვის წინააღმდეგ მასპინძლის დაავადების სამკურნალოდ (SR-aGVHD), სიცოცხლისათვის საშიში მდგომარეობა, რომელიც შეიძლება გამოწვეული იყოს სისხლის ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის შედეგად, რომელიც შესრულებულია მიმღების დეფექტური ღეროვანი უჯრედების ჩანაცვლებისთვის სისხლის გარკვეული ტიპის კიბოს დროს. , სისხლის დარღვევები ან იმუნური სისტემის დარღვევები. ეს აქცევს Ryoncil-ს FDA-ს მიერ დამტკიცებულ პირველ MSC (მეზენქიმული ღეროვანი უჯრედების) თერაპიას. Ryoncil შეიცავს MSC-ებს, რომლებიც იზოლირებულია ჯანმრთელი ზრდასრული ადამიანის დონორების ძვლის ტვინიდან, რომლებსაც შეუძლიათ სხვა ტიპის უჯრედებად დიფერენცირება. მეზენქიმული სტრომული უჯრედების (MSC) ინტრავენური ინფუზია უზრუნველყოფს გადარჩენის სარგებელს.
18 წლის 2024 დეკემბერს FDA დამტკიცებული Ryoncil (remestemcel-L-rknd), ალოგენური (დონორი) ძვლის ტვინიდან მიღებული მეზენქიმული სტრომული უჯრედების (MSC) თერაპია სტეროიდულ რეფრაქტერული მწვავე გადანერგვის წინააღმდეგ მასპინძლის დაავადების (SR-aGVHD) სამკურნალოდ პედიატრიულ პაციენტებში 2 თვე ასაკის და უფროსი ასაკის. ეს აქცევს Ryoncil-ს FDA-ს მიერ დამტკიცებულ პირველ MSC (მეზენქიმული ღეროვანი უჯრედების) თერაპიას.
Ryoncil შეიცავს MSC-ებს, რომლებიც იზოლირებულია ჯანმრთელი ზრდასრული ადამიანის დონორების ძვლის ტვინიდან, რომლებსაც შეუძლიათ სხვა ტიპის უჯრედებად დიფერენცირება.
სტეროიდ-რეფრაქტერული მწვავე ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ (SR-aGVHD) არის სერიოზული და სიცოცხლისათვის საშიში მდგომარეობა, რომელსაც შეიძლება ჰქონდეს ჯანმრთელობის მნიშვნელოვანი, ფართო სპექტრის შედეგები, მათ შორის მრავალი ორგანოს დაზიანება, სიცოცხლის ხარისხის დაქვეითება და დაზარალებულთა სიკვდილის რისკი. პაციენტები. ეს შეიძლება მოხდეს, როგორც ალოგენური ჰემატოპოეზური (სისხლის) ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის (ალო-HSCT) გართულება.
allo-HSCT-ში პაციენტი იღებს ჰემატოპოეტურ ღეროვან უჯრედებს ჯანმრთელი დონორისგან, რათა შეცვალოს საკუთარი ღეროვანი უჯრედები და ჩამოაყალიბოს სისხლის ახალი უჯრედები, პროცედურა, რომელიც ხშირად კეთდება როგორც სისხლის გარკვეული ტიპის კიბოს, სისხლის დარღვევების ან იმუნური სისტემის დარღვევების მკურნალობის ნაწილი.
Ryoncil-ის დამტკიცება მოჰყვება მისი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შეფასებას მულტიცენტრულ, ერთი ხელის კვლევაში, რომელშიც მონაწილეობდა 54 პედიატრიული მონაწილე SR-aGVHD-ით, რომლებმაც გაიარეს allo-HSCT. მონაწილეებმა მიიღეს რიონცილის სულ რვა ინტრავენური ინფუზია კვირაში ორჯერ ზედიზედ ოთხი კვირის განმავლობაში. ეფექტურობის შეფასება ძირითადად ეფუძნებოდა მკურნალობაზე პასუხის სიჩქარეს და ხანგრძლივობას Ryoncil-ის დაწყებიდან 28 დღის შემდეგ.
SR-aGVHD-ის სხვა კვლევაში ალო-HSCT-ის შემდეგ, აღმოჩნდა, რომ MSC-ისა და ბაზილიქსიმაბის (მონოკლონური ანტისხეული, რომელიც გამოიყენება ტრანსპლანტაციის უარყოფის თავიდან ასაცილებლად) კომბინაციაში იწვევს სრული პასუხის (CR) ბევრად უკეთესი მაჩვენებელი, ვიდრე მარტო ბაზილიქსიმაბი.
კლინიკურ კვლევებში დაფიქსირდა, რომ მეზენქიმული სტრომული უჯრედების IV ინფუზია უზრუნველყოფს გადარჩენის სარგებელს.
***
წყაროები:
- FDA-ს ახალი ამბების რელიზი – FDA ამტკიცებს პირველ მეზენქიმული სტრომული უჯრედების თერაპიას სტეროიდული რეფრაქტერული მწვავე გადანერგვის წინააღმდეგ მასპინძელი დაავადების სამკურნალოდ. გამოქვეყნებულია 18 წლის 2024 დეკემბერს. ხელმისაწვდომია https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. მეზენქიმული სტრომული უჯრედები პლუს ბაზილიქსიმაბი აუმჯობესებენ სტეროიდულ რეფრაქტერულ მწვავე გადანერგვის წინააღმდეგ მასპინძელ დაავადებას, როგორც მეორე რიგის თერაპიას: მულტიცენტრული, რანდომიზებული, კონტროლირებადი კვლევა. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. iPS უჯრედებიდან მიღებული მეზენქიმული სტრომული უჯრედების ორწლიანი უსაფრთხოების შედეგები სტეროიდ-რეზისტენტული ტრანსპლანტაციის წინააღმდეგ მასპინძელი დაავადების დროს. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
, a life-threatening condition that may result from blood stem cell transplantation performed to replace recipient's defective stem cells in certain types of blood cancers, blood disorders or immune system disorders. This makes Ryoncil the first FDA-approved MSC (Mesenchymal Stem Cell) therapy. Ryoncil contains MSCs isolated from the bone marrow of healthy adult human donors which can differentiate into multiple other types of cells. Intravenous infusions of mesenchymal stromal cells (MSCs) provide survival benefits.){kind=link}