ტეცელრა (afamitresgene autoleucel), გენური თერაპია მეტასტაზური სინოვიალური სარკომით მოზრდილების სამკურნალოდ დამტკიცებულია FDA. დამტკიცება ეფუძნებოდა უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შეფასებას მულტიცენტრულ, ღია ეტიკეტირების კლინიკურ კვლევაში. ეს არის პირველი FDA-ს მიერ დამტკიცებული T უჯრედების რეცეპტორი (TCR) გენური თერაპიის.
ერთჯერადი IV დოზის სახით შეყვანილი Tecelra არის აუტოლოგიური T უჯრედების იმუნოთერაპია, რომელიც შედგება პაციენტის საკუთარი T უჯრედებისგან, რომლებიც მოდიფიცირებულია TCR-ის გამოხატვისთვის, რომელიც მიზნად ისახავს MAGE-A4 ანტიგენს, რომელიც გამოხატულია კიბოს უჯრედებით სინოვიალურ სარკომაში.
გულისრევა, ღებინება, დაღლილობა, ინფექციები, ცხელება, ყაბზობა, ქოშინი, მუცლის ტკივილი, გულმკერდის არაგულის ტკივილი, მადის დაქვეითება, სწრაფი გულისცემა, ზურგის ტკივილი, ჰიპოტენზია, დიარეა და შეშუპება ყველაზე გავრცელებული გვერდითი რეაქციებია, რომლებიც დაკავშირებულია ამ მკურნალობასთან. პაციენტმა შეიძლება განიცადოს იმუნური სისტემის აგრესიული პასუხის სახიფათო ტიპი და ასევე შეიძლება გამოავლინოს იმუნური ეფექტორის უჯრედთან ასოცირებული ნეიროტოქსიკურობის სინდრომი (ICANS). ამიტომ, პაციენტები, რომლებიც იღებენ ამ მკურნალობას, უნდა იმყოფებოდნენ მეთვალყურეობის ქვეშ და ურჩევენ არ მართონ ავტომობილი და არ ჩაერთონ სახიფათო აქტივობებში Tecelra-ს მიღებიდან სულ მცირე ოთხი კვირის განმავლობაში.
სინოვიალური სარკომა იშვიათი ფორმაა კიბოს რომლის დროსაც ვითარდება ავთვისებიანი უჯრედები და ქმნიან სიმსივნეს რბილ ქსოვილებში. ის შეიძლება მოხდეს სხეულის ბევრ ნაწილში, ყველაზე ხშირად კიდურებში. ეს არის პოტენციურად სიცოცხლისთვის საშიში კიბო და აქვს დამღუპველი გავლენა ინდივიდებზე. ყოველწლიურად, სინოვიალური სარკომა აზიანებს დაახლოებით 1,000 ადამიანზე აშშ-ში და ყველაზე ხშირად გვხვდება ზრდასრულ მამაკაცებში 30 წელზე უფროსი ასაკის მამაკაცებში.
მკურნალობა, როგორც წესი, მოიცავს ქირურგიას სიმსივნის მოსაშორებლად და ასევე შეიძლება მოიცავდეს რადიოთერაპიას და/ან ქიმიოთერაპიას. Tecelra-ს დამტკიცება უზრუნველყოფს ახალ ვარიანტს დაზარალებული ადამიანებისთვის, რომლებიც ხშირად განიცდიან შეზღუდული მკურნალობის ვარიანტებს.
Tecelra-ს თანხმობა მიენიჭა შპს Adaptimmune-ს.
***
წყაროები:
- FDA ამტკიცებს პირველ გენურ თერაპიას მეტასტაზური სინოვიალური სარკომით მოზრდილების სამკურნალოდ. გამოქვეყნებულია 02 წლის 2024 აგვისტოს. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
