ასციმინიბი (Scemblix) დამტკიცებულია ზრდასრული პაციენტებისთვის ახლად დიაგნოზირებული ფილადელფიის ქრომოსომ-დადებითი ქრონიკული მიელოიდური ლეიკემიით (Ph+ CML) ქრონიკულ ფაზაში (CP). დაჩქარებული დამტკიცება მიანიჭა FDA 29 ოქტომბერს.
ადრე, ასციმინიბი დამტკიცებული იყო FDA-ს მიერ 2021 წლის ოქტომბერში და EMA 2022 წლის აგვისტოში Ph+ CML-ით დაავადებული მოზრდილების მკურნალობისთვის ქრონიკულ ფაზაში (CML-CP), ადრე ნამკურნალები ≥ 2 TKI-ით და Ph+ CML-CP მოზრდილების მკურნალობისთვის T315I მუტაციით.
პრეპარატი კლინიკური გამოცდის ქვეშ იყო მისი ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესაფასებლად პირველი რიგის, შემდგომი ხაზის და პედიატრიულ პაციენტებში CML-ით.
ახალი დამტკიცება CML-ით ახლად დიაგნოზირებული პირებისთვის ეფუძნება კვლევის ეფექტურობისა და უსაფრთხოების მონაცემებს. ასციმინიბის ეფექტურობა ახლად დიაგნოზირებული Ph+ CML-ისთვის CP-ში შეფასებული იყო ASC4FIRST (NCT04971226) კვლევაში, რომელშიც 405 პაციენტი იყო რანდომიზირებული (1:1), რომ მიეღოთ ასციმინიბი ან მკვლევარის მიერ შერჩეული ტიროზინკინაზას ინჰიბიტორები (IS-TKIs). ძირითადი ეფექტურობის შედეგის საზომი იყო ძირითადი მოლეკულური პასუხის (MMR) მაჩვენებელი 48 კვირაზე. ყველაზე ხშირი გვერდითი რეაქციები (≥20%) იყო კუნთოვანი ტკივილი, გამონაყარი, დაღლილობა, ზედა სასუნთქი გზების ინფექცია, თავის ტკივილი, მუცლის ტკივილი და დიარეა და ყველაზე გავრცელებული ლაბორატორიული დარღვევები (≥40%) პაციენტებში ახლად დიაგნოზირებული Ph+ CML CP-ში. იყო შემცირებული ლიმფოციტების რაოდენობა, შემცირებული ლეიკოციტების რაოდენობა, შემცირებული თრომბოციტების რაოდენობა, შემცირებული ნეიტროფილების რაოდენობა და შემცირებული კალციუმის კორექტირება.
ასციმინიბი არის ტიროზინკინაზას ინჰიბიტორი (TKI). ის აინჰიბირებს BCR-ABL1 შერწყმული ცილის ABL1 კინაზას აქტივობას, რომელიც ემსახურება როგორც CML პროლიფერაციის მამოძრავებელს CML-ით დაავადებულთა უმრავლესობაში. ის აკავშირებს BCR-ABL1 ცილის მირისტოილის ჯიბეში და ბლოკავს მას არააქტიურ კონფორმაციაში.
***
წყაროები:
- პრესრელიზი – FDA ანიჭებს დაჩქარებულ ნებართვას ასციმინიბზე ახლად დიაგნოზირებული ქრონიკული მიელოიდური ლეიკემიისთვის. გამოქვეყნებულია 29 წლის 2024 ოქტომბერს. ხელმისაწვდომია მისამართზე https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: პირველი დამტკიცება. Drugs 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}