კონციზუმაბი (კომერციული სახელი, ალჰემო)მონოკლონური ანტისხეული დამტკიცდა FDA-ს მიერ 20 წლის 2024 დეკემბერს სისხლდენის ეპიზოდების პრევენციისთვის პაციენტებში ჰემოფილიით A ჰემოფილიით ფაქტორი VIII ინჰიბიტორებით ან ჰემოფილია B ფაქტორი IX ინჰიბიტორებით. მან მიიღო დამტკიცება ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) მიერ რამდენიმე დღის წინ, 16 წლის 2024 დეკემბერს, იგივე მითითებისთვის.
ჰემოფილიით დაავადებულ ზოგიერთ პაციენტს, რომლებიც იღებენ „შედედების ფაქტორ მედიკამენტებს“ სამკურნალოდ, მათი სისხლდენის დარღვევის მდგომარეობას უვითარდება ანტისხეულები (შედედების ფაქტორის სამკურნალო საშუალებების საწინააღმდეგოდ). წარმოქმნილი ანტისხეულები აფერხებენ „შედედების ფაქტორის წამლების“ მოქმედებას, რაც მათ ნაკლებად ეფექტურს ხდის. ამ მდგომარეობას ამჟამად მკურნალობენ იმუნური ტოლერანტობის გამოწვევით კოაგულაციის ფაქტორების ყოველდღიური ინექციებით. კონციზუმაბის (ალჰემო) დამტკიცება ასეთ პაციენტებს ალტერნატიულ მკურნალობას აძლევს.
კონციზუმაბი ყოველდღიურად ინიშნება კანქვეშა ინექციის სახით.
Alhemo-ს დამტკიცება ეფუძნებოდა მისი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შეფასებას მრავალეროვნულ, მრავალცენტრიან, ღია ეტიკეტირების, მე-3 ფაზის კლინიკურ კვლევაში. კვლევაში, წლიური სისხლდენის სიხშირე (ABR) შემცირდა 86%-ით ალჰემო მკურნალობის ჯგუფისთვის, ვიდრე პროფილაქტიკის გარეშე ჯგუფში.
ჰემოფილიის დროს სისხლდენის დარღვევები გამოწვეულია შედედების ფაქტორების არაადეკვატურობის გამო. ჰემოფილია A გამოწვეულია შედედების ფაქტორის VIII დეფიციტით, ხოლო ჰემოფილია B გამოწვეულია IX ფაქტორის დაბალი დონით. ფუნქციური XI ფაქტორის ნაკლებობა პასუხისმგებელია C ჰემოფილიაზე. ამ მდგომარეობებს მკურნალობენ კომერციულად მომზადებული შედედების ფაქტორის ან არაფაქტორული პროდუქტის ინფუზიით, როგორც დაკარგული ფაქტორის ფუნქციური ჩანაცვლება.
Octocog alfa (Advate), რომელიც არის შედედების ფაქტორის VIII-ის „გენეტიკურად ინჟინერიული დნმ-ის ტექნოლოგიის გამოყენებით“ ვერსია, ჩვეულებრივ გამოიყენება A ჰემოფილიის პრევენციული და მოთხოვნილ სამკურნალოდ. B ჰემოფილიისთვის, nonacog alfa (BeneFix), რომელიც არის IX კოაგულაციის ფაქტორის ინჟინერიული ვერსია, რომელიც ჩვეულებრივ გამოიყენება.
Hympavzi (marstacimab-hncq)ადამიანის მონოკლონური ანტისხეული, რომელიც მიზნად ისახავს „ქსოვილოვანი ფაქტორის გზის ინჰიბიტორს“ ახლახან დამტკიცდა, როგორც ახალი პრეპარატი სისხლდენის ეპიზოდების პროფილაქტიკისთვის ჰემოფილიით A ან ჰემოფილიით B.
***
წყაროები:
- FDA ამტკიცებს პრეპარატს სისხლდენის ეპიზოდების პრევენციისთვის ან შესამცირებლად პაციენტებისთვის, რომლებსაც აქვთ ჰემოფილია A ინჰიბიტორებით ან ჰემოფილია B ინჰიბიტორებით. გამოქვეყნებულია 20 წლის 2024 დეკემბერს. ხელმისაწვდომია მისამართზე https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. ალჰემო – კონციზუმაბი. ხელმისაწვდომია https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo მდე https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. ჰემოფილიის მკურნალობა. ხელმისაწვდომია https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. ჰემოფილიის მკურნალობა. ხელმისაწვდომია https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
ამავე თემაზე
- Hympavzi (marstacimab): ჰემოფილიის ახალი მკურნალობა. სამეცნიერო ევროპული. გამოქვეყნებულია 12 წლის 2024 ოქტომბერს. ხელმისაწვდომია მისამართზე http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}