11 წლის 2024 ოქტომბერს, Hympavzi (marstacimab-hncq), ადამიანის მონოკლონური ანტისხეული, რომელიც მიზნად ისახავს „ქსოვილის ფაქტორის გზის ინჰიბიტორს“ მიიღო აშშ. FDAდამტკიცება, როგორც ახალი პრეპარატი სისხლდენის ეპიზოდების პროფილაქტიკისთვის ჰემოფილია A ან B ჰემოფილიით დაავადებულებში.
მანამდე, 19 წლის 2024 სექტემბერს, Hympavzi-ს მიენიჭა მარკეტინგული ავტორიზაცია ევროპის მედიცინის სააგენტოს (EMA) მიერ სისხლდენის ეპიზოდების პროფილაქტიკისთვის პაციენტებში მძიმე A ან B ჰემოფილიით.
ჰემოფილია A არის მემკვიდრეობითი სისხლდენის დარღვევა, რომელიც გამოწვეულია სისხლის შედედების ფაქტორის VIII ნაკლებობით, ხოლო ჰემოფილია B გამოწვეულია შედედების ფაქტორი IX-ის უკმარისობით. ორივე მდგომარეობა ჩვეულებრივ მკურნალობს სისხლის შედედების გამოტოვებული ფაქტორების ინექციებით ჩანაცვლებით.
Hympavzi ხელს უშლის სისხლდენის ეპიზოდებს სხვა პროცესით. ის მიზნად ისახავს ბუნებრივ ანტიკოაგულაციური ცილას, რომელსაც ეწოდება "ქსოვილის ფაქტორის გზის ინჰიბიტორი" და ამცირებს მის ანტიკოაგულაციური აქტივობას, რითაც ზრდის თრომბინის რაოდენობას.
ახალი პრეპარატი პაციენტებს მკურნალობის ახალ ვარიანტს აძლევს. ეს არის პირველი, არაფაქტორული და კვირაში ერთხელ ჰემოფილიის B მკურნალობა.
FDA-ს მიერ Hympavzi-ს დამტკიცება ეფუძნება დამაკმაყოფილებელ შედეგებს მე-3 ფაზის მულტიცენტრული კლინიკური კვლევისგან, რომელიც აფასებდა მის უსაფრთხოებას და ეფექტურობას 12-დან <75 წლამდე ასაკის მოზარდებსა და ზრდასრულ მონაწილეებში მძიმე A ჰემოფილიით ან ზომიერად მძიმე და მძიმე ჰემოფილიით B.
***
წყაროები:
- FDA ახალი ამბების გამოცემა – FDA ამტკიცებს A ან B ჰემოფილიის ახალ მკურნალობას. გამოქვეყნებულია 11 წლის 2024 ოქტომბერს. ხელმისაწვდომია მისამართზე https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. ჰიმპავზი – მარსტაციმაბი. ხელმისაწვდომია https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}