Rezdiffra (resmetirom) დამტკიცებულია აშშ-ს FDA-ს მიერ არაციროზული არაალკოჰოლური სტეატოჰეპატიტის (NASH) მქონე მოზრდილების სამკურნალოდ ღვიძლის ზომიერი და განვითარებული ნაწიბურებით (ფიბროზი), რომელიც გამოიყენება დიეტასა და ვარჯიშთან ერთად.
ამ დრომდე პაციენტებს არაციროზული არაალკოჰოლური სტეატოჰეპატიტით (NASH), რომლებსაც ასევე აღენიშნებათ ღვიძლის შესამჩნევი ნაწიბურები, არ ჰქონდათ წამალი, რომელიც პირდაპირ შეეძლებოდა მათ მიმართ ღვიძლის დაზიანება. FDA– ს Rezdiffra-ს დამტკიცება პირველად უზრუნველყოფს ა მკურნალობის ვარიანტი ამ პაციენტებისთვის, დიეტისა და ვარჯიშის გარდა.
NASH არის უალკოჰოლო ცხიმოვანი პროგრესირების შედეგი ღვიძლის დაავადება სადაც ღვიძლის დროთა განმავლობაში ანთებამ შეიძლება გამოიწვიოს ღვიძლის ნაწიბურები და ღვიძლის დისფუნქცია. NASH ხშირად ასოცირდება ჯანმრთელობის სხვა პრობლემებთან, როგორიცაა მაღალი წნევა და ტიპი 2 დიაბეტი. მინიმუმ ერთი შეფასებით, აშშ-ში დაახლოებით 6-8 მილიონ ადამიანს აქვს NASH ღვიძლის ზომიერი და განვითარებული ნაწიბურებით, რაც მოსალოდნელია გაიზრდება.
Rezdiffra არის ფარისებრი ჯირკვლის ჰორმონის რეცეპტორის ნაწილობრივი აქტივატორი; ამ რეცეპტორის გააქტიურება Rezdiffra-ს მიერ ღვიძლში ამცირებს ღვიძლის ცხიმის დაგროვებას.
Rezdiffra-ს უსაფრთხოება და ეფექტურობა
Rezdiffra-ს უსაფრთხოება და ეფექტურობა შეფასდა სუროგატული საბოლოო წერტილის ანალიზის საფუძველზე მე-12 თვეში 54-თვიან, რანდომიზებულ, ორმაგად ბრმა პლაცებოზე კონტროლირებად კვლევაში. სუროგატულმა საბოლოო წერტილმა გაზომა მასშტაბი ღვიძლის ანთება და ნაწიბურები. სპონსორს მოეთხოვება ჩაატაროს შემდგომი დამტკიცების კვლევა რეზდიფრას კლინიკური სარგებლობის შესამოწმებლად და აღწერისთვის, რომელიც განხორციელდება იგივე 54-თვიანი კვლევის დასრულების გზით, რომელიც ჯერ კიდევ მიმდინარეობს. კვლევაში ჩასართავად პაციენტებს სჭირდებოდათ ა ღვიძლის ბიოფსია, რომელიც აჩვენებს ანთებას NASH-ით ზომიერი ან შორს წასული ღვიძლის ნაწიბუროვანი. კვლევაში 888 სუბიექტი შემთხვევითობის პრინციპით მიიღეს ერთ-ერთი შემდეგი: პლაცებო (294 სუბიექტი); 80 მილიგრამი Rezdiffra (298 სუბიექტი); ან 100 მილიგრამი Rezdiffra (296 სუბიექტი); დღეში ერთხელ, გარდა NASH-ის სტანდარტული მოვლისა, რომელიც მოიცავს კონსულტაციას ჯანსაღი დიეტისა და ვარჯიშის შესახებ.
12 თვის განმავლობაში, ღვიძლის ბიოფსიამ აჩვენა, რომ სუბიექტების დიდმა ნაწილმა, რომლებიც მკურნალობდნენ Rezdiffra-ით, მიაღწიეს NASH რეზოლუციას ან ღვიძლის ნაწიბურების გაუმჯობესებას, ვიდრე მათ, ვინც იღებდა პლაცებოს. სუბიექტების 26%-დან 27%-მდე, რომლებმაც მიიღეს 80 მილიგრამი რეზდიფრა და 24%-დან 36%-მდე, რომლებმაც მიიღეს 100 მილიგრამი რეზდიფრა, განუვითარდათ NASH რეზოლუცია და ღვიძლის ნაწიბურების გაუარესება, შედარებით 9%-დან 13%-მდე. მიიღო პლაცებო და კონსულტაცია დიეტასა და ვარჯიშზე. პასუხების დიაპაზონი ასახავს სხვადასხვა პათოლოგიის კითხვებს. გარდა ამისა, სუბიექტების 23%-ს, რომლებმაც მიიღეს 80 მილიგრამი რეზდიფრა და 24%-დან 28%-მდე, რომლებმაც მიიღეს 100 მილიგრამი რეზდიფრა, განიცადა გაუმჯობესება. ღვიძლის ნაწიბურების გამოჩენა და NASH-ის გაუარესება, შედარებით 13%-დან 15%-მდე, ვინც იღებდა პლაცებოს, თითოეული პათოლოგიის მონაცემების მიხედვით. ამ ცვლილებების დემონსტრირება პაციენტთა პროპორციაში მხოლოდ ერთი წლის მკურნალობის შემდეგ აღსანიშნავია დაავადება როგორც წესი, პროგრესირებს ნელა, პაციენტების უმეტესობას ესაჭიროება წლების ან თუნდაც ათწლეულების განმავლობაში პროგრესის გამოსავლენად.
Rezdiffra-ს გვერდითი მოვლენები
Rezdiffra-ს ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები მოიცავდა დიარეას და გულისრევას. Rezdiffra მოყვება გარკვეული გაფრთხილებები და სიფრთხილის ზომები, როგორიცაა წამლებით გამოწვეული ღვიძლის ტოქსიკურობა და ნაღვლის ბუშტთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები.
დეკომპენსირებული ციროზის მქონე პაციენტებში რეზდიფრას გამოყენება თავიდან უნდა იქნას აცილებული. პაციენტებმა უნდა შეწყვიტონ Rezdiffra-ს გამოყენება, თუ მათ განუვითარდებათ გაუარესების ნიშნები ან სიმპტომები ღვიძლის ფუნქციონირებს Rezdiffra მკურნალობის დროს.
Rezdiffra-ს წამლის ურთიერთქმედება
Rezdiffra-ს გამოყენებამ ზოგიერთ სხვა წამალთან ერთად, კერძოდ, ქოლესტერინის შესამცირებლად სტატინების გამოყენებამ შეიძლება გამოიწვიოს პოტენციურად მნიშვნელოვანი წამლის ურთიერთქმედება. ჯანდაცვის პროვაიდერებმა უნდა მიმართონ სრულ გამოწერის ინფორმაციას დამატებითი ინფორმაციისთვის Rezdiffra-სთან ამ პოტენციურად მნიშვნელოვანი წამლის ურთიერთქმედების, რეკომენდებული დოზის და მიღების ცვლილებების შესახებ.
ის FDA დამტკიცებული Rezdiffra დაჩქარებული დამტკიცების გზაზე, რომელიც იძლევა მედიკამენტების ადრეული დამტკიცების საშუალებას, რომლებიც მკურნალობენ სერიოზულ მდგომარეობებს და აკმაყოფილებენ დაუკმაყოფილებელ სამედიცინო საჭიროებებს, სუროგატი ან შუალედური კლინიკური საბოლოო წერტილის საფუძველზე, რომელიც გონივრულად სავარაუდოა, რომ წინასწარმეტყველებს კლინიკურ სარგებელს. საჭირო ზემოაღნიშნული 54-თვიანი კვლევა, რომელიც მიმდინარეობს, შეაფასებს კლინიკურ სარგებელს Rezdiffra მკურნალობის 54 თვის შემდეგ.
რეზდიფრამ მიიღო გარღვევის თერაპია, სწრაფი გზა და პრიორიტეტული მიმოხილვის აღნიშვნები ამ მითითებისთვის.
ის FDA მიანიჭა Rezdiffra-ს დამტკიცება Madrigal Pharmaceuticals-ს.
***
წყარო:
FDA 2024. ახალი ამბების გამოცემა – FDA ამტკიცებს პირველ მკურნალობას ღვიძლის ცხიმოვანი დაავადების გამო ღვიძლის ნაწიბურების მქონე პაციენტებისთვის. გამოქვეყნებულია 14 წლის 2024 მარტს. ხელმისაწვდომია მისამართზე https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
